| REZUMAT: |
Cercetarea în scopul identificării de molecule bioactive şi dezvoltarea noilor biofarmaceutice până la lansarea în terapie sunt procese extrem de complexe, dinamice, reglementate la nivel naţional şi internaţional. Biotehnologiile farmaceutice au ca scop dezvoltarea şi producerea de medicamente, atât prin tehnologii convenţionale de biosinteză şi bioconversie, cât şi prin tehnologii de inginerie moleculară. O varietate de molecule bioactive, precum antibiotice, vitamine, proteine imunogene şi terapeutice (anticorpi monoclonali, interferoni, interleukine, factori de creştere, factori de coagulare, agenţi trombolitici, hormoni, enzime) sunt disponibile pentru terapie. În prezent, aproximativ unul din patru noi medicamente este un produs biofarmaceutic. Majoritatea sunt proteine terapeutice exprimate într-o varietate de gazde, cum sunt tulpinile bacteriei E. coli, sau drojdii, fungi, alge, plante şi animale transgenice, linii celulare de insecte ori de mamifere. Recent, dezvoltarea medicamentelor din categoria terapiilor genetice a luat amploare şi câteva tipuri de tehnologii inovative sunt în plină dezvoltare: terapia genică, vaccinurile ADN şi ARN, oligonucleotidele antisens, aptamerii, ARN interferent mic şi ribozimele, tehnologia CRISP-Cas. Medicamentele pe bază de celule, inclusiv cele modificate genetic (celule CAR-T) oferă, de asemenea, un potențial extraordinar. Un număr mic de astfel de produse au obținut recent aprobarea, iar în viitorul apropiat multe boli rare, pediatrice, dar şi cancere, vor putea fi vindecate cu succes prin administrarea clinică a acestor terapii avansate.
|
|